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■소년만 걸리는 끔찍한 병…유전자 주입하자 뛰어다녔다[불로장생의 꿈:바이오혁명]41회 2024.06.27해당카페글 미리보기
듀센근이영양증(이하 듀센병)을 앓고 있습니다. 근육이 파괴되는 유전병입니다. 듀센병의 무서운 점은 진단받은 순간 병이 어떻게 진행될지 정해져 있다는 겁니다. 듀센병에 걸린 아이들은 열 살이 지나면 보통 휠체어를 탑니다. 대부분 서른 전에 사망...
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선천성 근육병증[congenital myopathy] 2024.05.20해당카페글 미리보기
혹은 근이영양증은 가장 먼저 알려진 선천성 근육병증의 하나이다. 근육에 나타나는 병리적 증상은 근육섬유의 괴사 및 재생을 특징으로 한다. 근육디스트로피는 근세포막에서 근육의 구조를 이루는 단백질이 부착하는 단백 복합체를 구성하는 단백질에...
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이미 역사하는 부활의 능력으로 살라 (김다위 목사) 2024.04.04해당카페글 미리보기
먼저 떠나보낸 한 가정의 천국환송예배를 섬길 수 있었습니다. 그 아들은 5살 때부터 진단받은 근육병의 일종인 '진행성 근이영양증' 때문에, 고난이 참 많았습니다. 하지만, 어릴 적부터 공부보다 신앙을 더 중요하게 여겼던 아들이었습니다. 대학 입시를...
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FDA, 듀센 근이영양증 치료제 기비노스타트(Givinostat) 승인 2024.03.28해당카페글 미리보기
듀센 근이영양증(DMD) 치료에 기비노스타트(Duvyzat)를 승인했습니다. 히스톤 데아세틸라제 억제제인 기비노스타트는 DMD의 모든 유전적 변이를 가진 환자를 치료하도록 승인된 최초의 비스테로이드성 약물입니다. FDA는 이 약물의 승인을 발표하는 보도...
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2025 끈내주는 기본이론 4권,서진,지북스 2024.02.20해당카페글 미리보기
학생 교육 개관 및 협력 21 1. 지체장애 정의 21 2. 협력적 접근 21 Ⅱ. 지체장애 하위 유형 26 1. 뇌성마비 26 2. 근이영양증(진행성 근위축증: Progress muscular dystrophy) 42 3. 이분척추(Spina bifida) 48 4. 척수손상 51 5. 척추측만증 52 6...
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미국 FDA, 전통적인 승인을 위해 사렙타의 듀센 유전자 치료법을 검토 2024.02.19해당카페글 미리보기
의미한다고 그는 말했습니다. 엘레비디스라는 치료법은 거의 항상 어린 소년들에게 영향을 미치는 유전성 진행성 위축성 근육 장애인 듀센 근이영양증을 치료하기 위해 작년 6월에 가속 승인을 받았습니다. 유전자 치료가 근육을 온전하게 유지하는데 필요...
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신경학이란?(하정상) 2023.12.02해당카페글 미리보기
보행 불능 혹은 불안정 등이 주 증상이다. 근병증은 현재 그 원인에 따라 대개 분류되고 있는데 그중 유전성 근병증인 “근이영양증”은 신경계통의 이상병변 없이 유전적으로 근육섬유에 퇴행성 병변이 진행성으로 나타나는 병으로서, 그 침범부위에 따라...
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난치성 질환이 잘 치유되지 않는 이유 2023.10.14해당카페글 미리보기
측색경화증, 다발성경화증, 혈우병, 전신성홍반성낭창, 다제내성결핵, 진폐증, 파킨슨병, 만성신부전증, 근육병(진행성근이영양증, 염증성질환), 고셔병, 부신백질이영양증(ALD), 백혈병), 만성염증성장질환(궤양성장염, 크론씨병), 재생불량성빈혈...
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REGENXBIO, 제28차 세계근육학회 국제회의에서 RGX-202의 1/2상 AFFINITY DUCHENNE™ 시험의 중간 임상 데이 2023.10.11해당카페글 미리보기
골격 및 심장 근육 전반에 걸쳐 유전자의 전달 및 표적 발현을 지원하도록 설계되었습니다. 듀센 근이영양증에 대하여 듀센병은 중증의 진행성 퇴행성 근육 질환으로, 전 세계적으로 매년 태어나는 남아 3,500~5,000명 중 1명에게 영향을 미칩니다. 듀센병...
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근이양증 2023.04.17해당카페글 미리보기
골격근에 진행성 변화가 일어나 근육이 지방이나 결합조직으로 대체되면서 근력이 약화되게 됩니다. 나머지 또한 여러 원인 유전자로 인해 발생하는 것으로 알려져 있습니다. 증상 ● 뒤시엔느(Duchenne)형 근이양증 보통 3~5세 때 증상이 눈에 띄게 되며...