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RP) 유전자치료제(RZ-004) 등을 주요파이프라인으로 개발하고 있다. RZ-001의 경우, FDA Fast track, 희귀의약품(Orphan drug designation, ODD)지정 받았으며, 글로벌 제약사인 Eli Lilly와 2025년 5월 RNA 치환효소 플랫폼기반 유전성 난청 유전자치료제...

라고 Wendy Huang 박사(AnnJi의 CEO 겸 이사회 의장)는 말했다. AJ201은 이미 미국 FDA와 유럽 EMA에서 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았으며, AnnJi는 글로벌 특허 포트폴리오를 구축하여 강력한 시장 독점성을 확보하고 있다. 앞으로...

First-in-class) 혁신 신약이다. 네수파립은 지난 2021년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 췌장암에 대한 희귀의약품(Orphan Drug Designation, O DD) 지정을 획득했으며, 한국 식약처에서도 개발단계 희귀의약품으로 지정되었다. 이로써 ▲신속심사승인...

with PH1 (Fig. 1d). Lumasiran (Oxlumo; Alnylam) has received marketing authorization by the EMA and FDA as an orphan drug for the treatment of PH1. Lumasiran is designed to silence the gene that encodes the enzyme glycolate oxidase...